Si chiama Ziapin2 la molecola scoperta in Italia, grazie alla collaborazione tra l’Istituto italiano di tecnologia (lit) di Genova e il Politecnico di Milano, che offre una nuova speranza salva-vista contro le malattie della retina come la retinite pigmentosa e la degenerazione maculare sensibile. La molecola è in grado di “riaccende” i recettori della luce nella retina e lo strato fotosensibile che permette ai segnali luminosi di trasformarsi in immagini; negli studi animali si è inoltre dimostrata in grado di riattivare meccanismi che traducono la luce in percezione visiva per 2 settimane.
Lo studio, messo a punto 5 anni fa e adesso protagonista di una pubblicazione su “Nature Communications”, ha come obiettivo l’estensione della durata degli effetti e il successivo trial clinico sull’uomo.
I dati raccolti dagli scienziati del Iit e Irccs Ospedale Policlinico San Martino di Genova, in collaborazione con PoliMi, indicano la nuova molecola come promettente per contrastare malattie che portano alla degenerazione progressiva dei fotorecettori, causando una progressiva perdita della vista.
Mentre malattie genetiche come la retinite pigmentosa colpiscono una persona su 3500 e possono definirsi rare, altre come la degenerazione maculare legata all’età affliggono il 7-8% della popolazione. Ciononostante non sono ancora esistenti terapie efficaci in termini di recupero visivo nei pazienti affetti e le strategie finora utilizzate producono risultati parziali.
Il nuovo progetto dimostra invece che “Ziapin2, modificando in modo luce-dipendente le proprietà elettriche della membrana dei neuroni in risposta alla luce, è in grado di ripristinare le risposte On, Off e On-Off indotte da stimoli luminosi nella retina di modelli preclinici di retinite pigmentosa, con conseguente riattivazione delle multiple tipologie di risposta tipicamente presenti nelle retine sane”. Inoltre la molecola “iniettata per via intraoculare su modelli preclinici di retinite pigmentosa che avevano raggiunto lo stadio di completa cecità, è stata in grado di ripristinare comportamenti indotti dalla luce e acuità visiva con un effetto presente per 2 settimane, superando tutti i test di biocompatibilità”
Testata per la prima volta nel 2020 da Chiara Bertarelli, Guglielmo Lanzani e Benfanti, che hanno pubblicato lo studio su “Nature Nanotechnology”, la molecola è un fototrasduttore che assorbe la luce trasformandola in segnale elettrico. Modula l’eccitabilità dei neuroni, in modo dipendente dalla luce, inserendosi nella loro membrana senza interferire con canali ionici o recettori dei neurotrasmettitori. Nella nuova ricerca è stata osservata l’azione di Ziapin2 anche nei neuroni della retina interna non toccati dalla degenerazione e, rispetto ai precedenti risultati ottenuti su modelli cellulari, lo studio dimostra la validità della molecola in vivo, permettendo possibili applicazioni future.
L’approccio innovativo rappresenta un punto di svolta per il ripristino della vista nei pazienti affetti da patologie degenerative della retina secondo Di Marco, ricercatore affiliato Iit e attualmente professore dell’Università di Genova; inoltre, “Ziapin2 si dimostra essere una molecola chiave nell’agire esclusivamente sulle proprietà passive della membrana. Questo studio ne evidenzia l’efficacia in vivo e le potenzialità applicative”, rimarca Bertarelli, ordinaria al PoliMi.
